PledPharma – intressant forskningsportfölj med hög risk

PledPharma är ett svenskt läkemedelsbolag som bildades 2006 och har sitt huvudkontor i centrala Stockholm. Bolaget som blev utnämnd till "Nordic Star of the Year" vid Nordic Life Science days tidigare i år, utvecklar nya terapier för livshotande sjukdomar relaterade till oxidativ stress. Oxidativ stress uppstår i cellerna i samband med produktionen av reaktiva fria radikaler. Våra celler har ett naturligt egenproducerat enzym som heter superoxiddismutas (MnSOD) som under normala omständigheter effektivt neutraliserar de fria radikalerna som normalt uppstår vid cellulära processer. Under särskilda betingelser som till exempel vid cellgiftsbehandling räcker dock inte mängderna av MnSOD till vilket resulterar i olika typer av allvarliga bieffekter. PledPharma har utvecklat en klass så kallade PLED-läkemedel som funktionellt påminner om MnSOD. Detta innebär att de patienter som i olika samband utsätts för onormala nivåer av oxidativ stress snart kan ha ett nytt läkemedel för ett större välbefinnande. Läkemedlet har potential att kunna användas i en rad olika sjukdomstillstånd och vid olika behandlingar. För närvarande arbetar bolaget framförallt med tre olika projekt. Om projekten når hela vägen fram till kommersialisering väntar en mycket stor världsmarknad:

I det projekt som kommit längst (PP-095) utvärderas, i fas IIb studien PLIANT, läkemedlet PledOx® calmangafodipir) effekt när det gäller att minska allvarliga biverkningar vid behandling av tjocktarmscancer med cellgiftskombinationen FOLFOX. Cellgiftsbehandlingen leder ofta till allvarliga biverkningar och dosen måste ibland sänkas eller behandlingen avbrytas helt och hållet. En tidigare studie (MANFOL) med ett mindre effektivt PLED-preparat (mangafodipir) har visat på färre biverkningar – patienterna har under behandling mått bättre. En första öppen del av PLIANT-studien i mycket liten skala (fas IIa) på ett fåtal patienter visar på tendenser till lovande resultat. PLIANT-studien i sin helhet kommer att slutföras i början av år 2015 och kommer att presenteras under senare delen av kvartal 1. Bland annat kommer under studiens gång antalet vita blodkroppar hos patienter behandlade med FOLFOX och PledOx® respektive enbart med FOLFOX (kontrollgrupp) att analyseras. Bolaget har ett gott patentskydd för substansklassen fram till slutet av 2032. En oro har varit att PledOx® skulle minska antitumöreffekten för FOLFOX. De begränsade studier som har gjorts tyder dock inte på detta utan tvärtom verkar istället PledOx® kunna förstärka antitumöreffekten. PledOx® har också visat god säkerhetsprofil.

I ett annat projekt (PP-099) har mangafodipirs möjligheter att begränsa de skador som uppstår på hjärtmuskulaturen när en patient drabbas av akut hjärtinfarkt utvärderats. Resultat har presenterats från en mindre klinisk fas IIa-studie (MANAMI). I denna studie har PLED-läkemedlets förmåga att minska återflödesskador hos patienter med akut hjärtinfarkt som genomgår ballongutvidgning undersökts. De patienter som behandlats med mangafodipir visade tendenser till mindre infarktstorlekar samt förbättring av hjärtats pumpfunktion när den ges i tillägg till ballongutvidgning. Inga tecken på biverkningar kunde upptäckas. Bolaget har kommunicerat att man inte tänker starta en större fasIIb-studie utan en partner.

Det tredje projektet PP-100 handlar om att ta fram ett preparat (Aladote™) som mildrar de levertoxiska effekterna vid överdosering av paracetamol. Överdosering av paracetamol kan leda till akut leversvikt och i värsta fall levertransplantation. Även dödsfall har rapporterats. Idag behandlas en person som uppsöker sjukvården inom 8 timmar efter en överdos med N-acetylcystein. För senare inkomna patienter finns tyvärr inget effektivt behandlingsalternativ. Risken för svåra leverskador är fyra gånger högre för denna grupp. PledPharma har tagit fram en läkemedelskandidat (Aladote™) som i prekliniska studier visat lovande resultat. Preparatet skulle kunna förlänga det tidsfönster som en person som har överdoserat paracetamol har på sig innan leverskador uppstår. Även för detta projekt finns goda möjligheter att få så kallad "breakthrough therapy designation" i USA. Detta innebär ett man via en effektivare registreringsprocess hos FDA snabbare kan lansera läkemedlet på marknaden. PledPharma förbereder sig för att påbörja en fasII-studie och har beslutat sig för att ta in kapital via en nyemission för detta ändamål.

PledPharma är ett innehav i Gustavia Ny Teknik. Innehavet väger ca 1,4 procent, vilket avspeglar den höga risknivån för aktien.



av Fredrik Gilstring förvaltare av Gustavia Ny Teknik

Tillbaka